Čas za spremembe: znanost je "presegla sedanji sistem kliničnih preskušanj"

Avtor Tony Mallett
Ključno področje dela, ki ga je izvajal ESS Evropska zveza za Prilagojene medicino (EAPM) zadeva klinična preskušanja in dostop bolnikov do njih.

Eden glavnih ciljev EAPM je reševanje širših vprašanj personalizirane medicine (PM) v smislu kliničnih preskušanj, biobank, izmenjave podatkov in še več, medtem ko se usmerja k pobudi EU Obzorje 2020.

V svoji trenutni kampanji Specializirano zdravljenje za bolnike v Evropi, znani kot STEPs, navaja, da Evropa potrebuje okolje, ki omogoča zgodnji dostop pacientov do novih in učinkovitih PM, za to pa bo ključna nova oblika kliničnih preskušanj.

Po mnenju EAPM bo prehod personaliziranega zdravila v naslednjo fazo odvisen od zapletenih mednarodnih kliničnih raziskav, ki vključujejo zelo izbrano populacijo bolnikov, zbiranje človeškega biološkega materiala in uporabo velikih baz podatkov za bioinformatiko.

Organizacija trdi, da Evropa potrebuje drugačno oblikovanje podatkov in klasični pristop k kliničnim preskušanjem teh podatkov ne more zajeti ustrezno. Danes se podskupine bolnikov identificirajo v široki kategoriji bolezni s pomočjo prognostičnih ali napovednih biomarkerjev. Te je treba potrditi na velikem številu prebivalstva, zato je treba znanstveni napredek pri izboljšanju diagnostike in stratifikacije vključiti v preskuse.

Bistvenega pomena za uspeh je večje sodelovanje med številnimi partnerji - industrijo in akademskim svetom, statistiki in pacienti, pa tudi regulatorji. Pametne, a zanesljive metodologije kliničnih raziskav morajo podpirati regulatorji in plačniki, meni EAPM.

"Čeprav v Evropi morda ne bo čajanke, vsekakor čutimo potrebo po spremembah," je dejal profesor Louis Denis, direktor Onkološkega centra Antwerpen.

"Naš sistem zdravstvenih politik se mora spremeniti, a številne zainteresirane strani se ne čutijo sprememb," je dodal in hkrati pozval k večjemu in boljšemu evropskemu sodelovanju pri temeljnih raziskavah.

Profesorja Denisa je podprl direktor Evropske organizacije za raziskovanje in zdravljenje raka (EORTC) Denis Lacombe, ki je dejal: „Vsi deležniki morajo zapustiti svoje območje udobja. Odpravljamo nove oblike kliničnih raziskav za PM in vsi - to so farmacija, akademija, plačniki, regulatorji - moramo preiti na novo obliko sodelovanja. "

Lacombe je dodal: "Pacienti čakajo na terapevtske izboljšave in nas - medtem ko imamo dobre tehnologije - vprašamo, ali jim res prinašamo najboljša nova zdravila? In če se dobro pogledamo v ogledalo, je dejstvo, da tehnologije ne uporabljamo optimalno. "

"Treba je več sodelovanja, novih modelov ... in to pomeni, da moramo razmišljati zunaj okvira," je dejal.

Karl Solchenbach, Intelov direktor evropskega laboratorija Exascale, se je s tehničnega vidika odločil, da bo sodelovanje z odprtokodno programsko opremo olajšalo izmenjavo podatkov. Dodal je, da je Intel v zdravstvenem sektorju sodeloval s hitrimi računalniki, da bi veliko hitreje pomagal obdelovati raziskovalne podatke. To bi bilo v prihodnosti fenomenalno hitro, je dodal.

Ingrid Maes iz PricewaterhouseCoopers je dejala: „Raziskave in razvoj bodo v prihodnosti osredotočeni na pacienta - kje je največja potreba? Zgradili bomo več znanja in zahtevalo več podatkov, kar pomeni več sodelovanja. To sodelovanje ne bo samo v zdravstvenem prostoru, temveč bo vključevalo tudi druge ponudnike podatkov, kot sta Google in Microsoft. "

Dodala je še: "Farmacija bo morala že zelo zgodaj sodelovati s plačniki in bolniki, da bo razumela resnično vrednost tega, kar razvijajo. Poudarek bo na rezultatih, kliničnih, zdravstvenih in kakovostnih življenjskih rezultatih. Rezultati bodo določili vrednost novega zdravljenja in bo nova valuta. "

Louis Denis je v prihodnosti dodal: "Nega mora biti osredotočena na pacienta in večpoklicna, raziskave morajo temeljiti na dokazih in na vesti, ne smejo biti naključnih preskušanj brez sekundarnih končnih točk kakovosti življenja in stroškovne učinkovitosti. izboljšati uspešnost z enako količino denarja. "

Edith Frenoy iz Evropske federacije farmacevtske industrije in združenj (EFPIA) je dodala: „Znanost se je razvila izven sedanjega preskusnega sistema - preskusi so počasni, dragi in neprilagodljivi. V prihodnosti bodo velike preizkušnje nemogoče, saj bodo postopki zdravljenja bolj personalizirani in bo znanost še naprej izboljševala naše znanje. To znanje bo prineslo boljše rezultate, saj bomo neodzivne osebe odstranili s stratifikacijo. "

Po mnenju EAPM se mora pravni okvir v Evropi prav tako prilagoditi, ne le za lažji dostop manjših skupin predmetov, temveč tudi za priznavanje veljavnosti rezultatov preskušanj, veliko manjših od klasičnega randomiziranega pristopa.

Meni, da je treba zagotoviti regulativno okolje, ki bo ustrezalo potrebam vseh zainteresiranih strani, hkrati pa ohranjati varnost pacientov, s končnim rezultatom pa zagotoviti razvoj zdravljenja za paciente.

Za zagotovitev kakovosti raziskav in zanesljivosti dokazov so potrebne ustrezne metodologije in infrastrukture, ki podpirajo velike presejalne platforme.

EAPM verjame, da bo napredek pogosto pomenil uporabo novih tehnologij za zajem podatkov, neposreden vnos podatkov in sprotno odzivanje v manjših večcentričnih preskušanjih v več državah. Ključnejša bo jasnejša in bolj usklajena ureditev. Potrebna bo širša podpora multidisciplinarnim raziskavam in javno-zasebnim partnerstvom.

Prepričana je, da bo širša uskladitev olajšala postopek in pripomogla k znižanju stroškov in upravnih bremen. Nova paradigma bi lahko uvedla pristop, ki temelji na tveganju, in v klinična preskušanja vključila prevajalsko znanost in elemente ocene zdravstvene tehnologije z večjo javno podporo za preskušanja.

EAPM je prepričan, da razvoj PM zahteva kompleksna mednarodna klinična preskušanja, ki vključujejo zelo izbrano populacijo bolnikov, zbiranje človeškega biološkega materiala in uporabo velikih baz podatkov za bioinformatiko.

Temelj kliničnih raziskav v PM bodo biološko usmerjena klinična preskušanja, ki vključujejo močne translacijske komponente raziskav z uporabo najsodobnejših tehnologij, kot so biomarkerji, pridobljeni iz neinvazivnega molekularnega slikanja.

Organizacija verjame, da se veliko kandidatov za zdravila odpravi na klinično preskušanje brez ustreznega razumevanja in dokumentiranja ciljne biologije, kar nekako pojasnjuje neuspeh v kasnejših fazah razvoja zdravil in visoko stopnjo oslabljenosti. Tudi nekatera terapevtska sredstva bi bila lahko uspešna, če bi bili testirani v skupini bolnikov, ki bi najverjetneje koristila zdravilu.

Danes, pravi, se podskupine bolnikov uvrščajo v široko kategorijo bolezni. Ker pa je treba biomarkerje in modeliranje potrditi na velikih populacijah, je izboljšanje diagnostike in stratifikacija odvisno od uspešne vključitve znanstvenega napredka v klinična preskušanja.

Ian Banks, predsednik delovne skupine za paciente ECCO, se je strinjal, da bolniki potrebujejo dostop do boljšega znanja. Dejal je: "Bolnikov je nemogoče opolnomočiti, če ne razumejo informacij, ki jim jih dajo."

Banke je podprl predsednik delovne skupine za raziskave EAPM, prof. Ulrik Ringborg, ki se je strinjal, da je posredovanje informacij ključno za sodelovanje bolnikov pri njihovem lastnem zdravljenju.

Evropski parlament Petru Luhan je še povedal: "Še naprej se moramo spoprijeti z izzivom premagovanja ovir in se učiti govoriti istega jezika. Medtem so potrebna precejšnja prizadevanja za izobraževanje in usposabljanje, da se zagotovi izmenjava znanja in dobre prakse o novih tehnologijah in znanstvenih pristopih.

"Nova odkritja nas ne bodo pripeljala zelo daleč, če ne bomo znali odgovoriti na izziv pridobivanja znanja in razvoja pravih orodij," je dodal romunski politik.

"In to enako velja, ko gre za izziv prenašanja novega znanja v medicinske aplikacije, ki neposredno koristijo pacientom, vključno s kvalificiranjem in potrjevanjem biomarkerjev ter razvojem novih modelov za klinična preskušanja," je dodal Luhan.

KORAKI EAPM-a za 2014-2019:

• KORAK 1: Zagotavljanje regulativnega okolja, ki omogoča zgodnji dostop pacienta do nove in učinkovite personalizirane medicine (PM)

• KORAK 2: Povečanje raziskav in razvoja za PM, hkrati pa priznavanje njegove vrednosti

• KORAK 3: Izboljšanje izobraževanja in usposabljanja zdravstvenih delavcev

• KORAK 4: Podpora novim pristopom do povračila stroškov in ocene HTA, potrebnih za dostop pacienta do PM

• KORAK 5: Večja ozaveščenost in razumevanje PM

EAPM verjame, da bo doseganje teh ciljev izboljšalo kakovost življenja pacientov v vseh državah Evrope.

Tony Mallett je bruseljski samostojni novinar. [e-pošta zaščitena]

Delite ta članek: