Napredna terapija – evropska inovacija v času po COVID-19

Dober dan, zdravstveni kolegi, in dobrodošli v posodobitvi Evropske zveze za personalizirano medicino (EAPM) – EAPM je v zadnjem času zagotovo zaseden z zdravili za napredno terapijo (ATMP), piše Izvršni direktor EAPM dr. Denis Horgan.

Zdravila za napredno terapijo (ATMP)

EAPM je pred kratkim objavil članek o zdravilih za napredno zdravljenje (ATMP) – ta je bil ustvarjen s skupino strokovnjakov in predstavlja perspektivo EAPM glede tega vprašanja. To je vprašanje, o katerem se veliko razpravlja na ravni EU - Španska evropska poslanka Susana Solís Pérez (Renew Europe) je dejala, da se je njeno zanimanje za napredno biotehnologijo in ATMP pojavilo samo po sebi. Po izobrazbi inženirka je 18 let preživela v zasebnem sektorju, preden je postala evropska poslanka.

Prihajajoča revizija farmacevtske zakonodaje je odlična priložnost, da se opozori na sektor, je dejal evropski poslanec: "Priložnosti so ogromne, vendar so tudi izzivi," Pérez rekel. 

Vendar pa Evropska komisija v prihajajoči reviziji zakonodaje o krvi, tkivih in celicah ne namerava spremeniti kliničnih meril, ki se uporabljajo za razvrščanje zdravljenja kot zdravil za napredno zdravljenje (ATMP). Andrzej Rys, direktorica zdravstvenih sistemov in izdelkov pri GD SANTE. 

V govoru na dogodku, rys je dejal, da se predlog pričakuje pred poletjem. "Čas je za posodobitev tega okvira, da bo še naprej zagotavljal, da zahteve glede varnosti in kakovosti odražajo številne tehnološke napredke in nova tveganja na področju transplantacije, transfuzijske medicine in asistirane reprodukcije," je v svojih pripravljenih pripombah dejal uradnik Komisije.

Strokovni paneli EAPM - izzivi, ki so pred nami!!

oglas

Kljub edinstvenim možnostim teh tehnologij obstaja nekaj izjemnih izzivov na zakonodajnih, znanstvenih, proizvodnih in tržnih področjih, ki še vedno ovirajo zmožnost uresničitve potenciala. Genske terapije kažejo številne specifične značilnosti, ki izzivajo sedanjo paradigmo zdravstvenih sistemov. Trenutno imajo negotove rezultate. To so "enkratna in samo enkratna zdravljenja", kot posamezna zdravljenja kroničnih bolezni, trenutno le za omejeno populacijo in morda ponujajo izboljšanje življenja, ki spremeni življenje. 

Sektor se sooča s številnimi izzivi, ki otežujejo prevajanje iz raziskav v dostop do pacientov. Še vedno je treba optimizirati delovanje ATMP. Genska terapija še ni v celoti izpolnila svojih obljub za bolnike. Obstajajo znanstveni, klinični razvoj in regulativna vprašanja, ki ovirajo razvoj sektorja, vključno z neustreznim razumevanjem, kako izdelki delujejo/reagirajo v telesu, potrebo po robustnih in predvidljivih proizvodnih procesih, ki lahko proizvajajo izdelke, ki so primerni za pacienta v bodisi na individualiziran način bodisi na način »zelo majhne populacije«, močna povezava med poznavanjem izdelka in varnostnim profilom ter klinično koristjo (vključno z RWD v prostoru po odobritvi) in zmožnostjo zmanjšanja stroškov.

V nasprotju z inovacijami z novimi kemičnimi snovmi ali biološkimi zdravili, kot so protitelesa in cepiva, razvoj ATMP vključuje znatne znanstvene in tehnične negotovosti, ki jih spremljajo omejene izkušnje s klinično in komercialno uporabo ter težave za MSP pri dostopu do sredstev. 

Regulativni

Zakonodaja se je v dveh desetletjih razvijala tako za spodbujanje potenciala sektorja kot za zaščito javnosti. Osnovna pravila EU o farmacevtskih izdelkih iz leta 2001 so bila posodobljena tako, da zajemajo napredno znanost in tehnologijo. V skladu z zakonodajo EU so matične celice kategorizirane kot ATMP, kadar so te celice podvržene večji manipulaciji ali se uporabljajo za drugačno bistveno funkcijo. Lahko so izdelki somatske celične terapije ali izdelki tkivnega inženiringa, odvisno od tega, kako zdravilo deluje v telesu.

Sami regulatorji so se soočali s težavami pri sprejemanju odločitev. Ocena alipogena EMA je sledila dolgotrajnim razpravam, v katerih je bil spis štirikrat pregledan in o njem glasoval, konvencije – če že ne pravila –, ki urejajo postopke EMA, pa so bile skoraj vržene skozi okno. Agencija EMA je zavrnila svojo odobritev kljub ugodnemu priporočilu strokovnega odbora CAT, kar je pokazalo potrebo po razjasnitvi razmerja med Odborom za napredne terapije (CAT) in Odborom za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) ter po večjem priznanju številnih vprašanj. v regulativnem dosjeju ATMP zahtevajo posebno razumevanje izdelkov genske in celične terapije poleg robustnega splošnega znanja o vprašanjih tradicionalne farmakologije. Člani CAT sami trdijo, da hitro razvijajoče se področje genske terapije potrebuje celosten pristop. 

Omeniti velja tudi…

ATMP imajo pomembno vlogo v okrepljenem sodelovanju med EU in ZDA na področju zdravil, pri čemer visoki uradniki Komisije, EMA in FDA priznavajo "podobne regulativne izzive na obeh straneh Atlantika" in se strinjajo, da bodo spodbujali zgodnje vzporedno znanstveno svetovanje in okrepili sodelovanje o skupnih znanstvenih pristopih k ureditvi 

Dodatna pomoč se lahko pojavi v obliki (tudi zapoznele) uredbe o kliničnih preskušanjih iz leta 2014, ki prinaša bolj usklajene in hitrejše postopke za odobritev kliničnih preskušanj. In glede javne podpore, kljub trenutni zapleteni regulativni ureditvi obstaja ravnovesje v prid, celo genska terapija, čeprav je prepletena s precejšnjo negotovostjo.

V proizvodnem sektorju narašča zanimanje za integracijo sistemov v proizvodnji in distribuciji, saj raste prepričanje, da bodo dobro opredeljene strategije ključne za prihodnjo standardizacijo in optimizacijo delovnega toka.

Druga področja naprednih raziskav vključujejo zdravila z majhnimi molekulami, ki selektivno nadzorujejo prevod mRNA v beljakovine, rastlinske mikrovezikle, ki vsebujejo majhne RNA, pri dajanju in adjuvansi za trajnostno zdravljenje raka ter razvoj naslednje generacije genskih terapij, tehnologije CRISPR-Cas9 in inženirstva. eksosomske terapije.

To bo vprašanje sodelovanja z EAPM in zanimivo za naše člane do konca leta – in EAPM je objavil članek, Spodbujanje zdravstvenega varstva z zdravili za napredno zdravljenje: razprava o politiki, ki je na voljo za branje, kliknite tukaj.  

In pri drugih političnih vprašanjih ...

EMA in EUnetHTA objavita delovni program za obdobje 2021-2023

EMA in prejšnja Evropska mreža za ocenjevanje zdravstvene tehnologije (EUnetHTA), ki je bila ustanovljena z zaporednimi skupnimi ukrepi, od katerih se je zadnji zaključil maja 2021, sta začeli sodelovati leta 2010 na podlagi priporočil Visokega farmacevtskega foruma1 z namenom izkoristiti sinergije med regulativno oceno in oceno zdravstvene tehnologije (HTA) v celotnem življenjskem ciklu zdravila. Prvi delovni načrt EMA-EUnetHTA je bil oblikovan za leta 2012–2015, poročilo o rezultatih tega skupnega dela pa objavljeno aprila 2016. Nato je bil dogovorjen drugi skupni delovni načrt za leta 2017–2021 in poročilo objavljeno v junija 2021. 

Parlament je dal končno zeleno luč zakonu o izmenjavi podatkov

Zakonodajalci so potrdili dogovor, ki so ga pogajalci iz Parlamenta in Sveta sklenili decembra o zakonu o upravljanju podatkov, predlogu zakona, katerega cilj je spodbuditi podatkovno ekonomijo z urejanjem posrednikov. Dogovor je bil odobren z veliko večino, 501 glasom proti, 12 proti in 40 vzdržanimi. DGA opredeljuje pravila za trgovanje s podatki, vključuje manjše akterje v podatkovnem gospodarstvu in zagotavlja mehanizem za ponovno uporabo podatkov javnega sektorja. »Naš cilj z DGA je bil postaviti temelje za podatkovno gospodarstvo, v katerega lahko ljudje in podjetja zaupajo. Le če sta zagotovljena zaupanje in poštenost, lahko izmenjava podatkov uspe v največji možni meri ter spodbudi nove poslovne modele in družbene inovacije,« Angelika Niebler , je dejal vodilni pogajalec za Evropski parlament. 

Skrivnostni izbruh hepatitisa

Vsaj en otrok je umrl, potem ko je zbolel zaradi skrivnostnega izbruha akutnega hepatitisa, ki je okužil otroke v 10 evropskih državah, je potrdila Svetovna zdravstvena organizacija (WHO). Do 21. aprila je bilo po svetu najmanj 169 primerov "neznanega izvora", je sporočila WHO. "Primeri so stari od enega meseca do 16 let. 17 otrok (približno 10 odstotkov) je potrebovalo presaditev jeter; poročali so o najmanj enem smrti," so sporočili iz WHO. Hepatitis je vnetje jeter, ki so pomemben organ za predelavo hranil, filtriranje krvi in ​​boj proti okužbam. Medtem ko je WHO dejala, da vzrok okužb še preiskujejo, je organ ZN ugotovil, da je okužba z adenovirusom, ki vodi do akutnega hepatitisa, ena od možnih možnosti, ki se obravnavajo.ion.

Kako je pandemija vplivala na zdravje žensk

Trinajst odstotkov žensk v primerjavi s 7 odstotki moških je prav tako dejalo, da so se morale med pandemijo izogniti zdravniškim obiskom ali se izogibati zdravstvenemu sistemu "zaradi dejavnikov, ki so zunaj mojega nadzora", kot so finance, prevoz ali telesna invalidnost. (Getty Stock Images) Pandemija je spremenila življenja ljudi po vsem svetu in je imela posebno edinstven učinek na ženske. Večje število žensk je bilo izgnanih iz delovne sile, ko se je država zaprla, za mnoge pa je bil velik izziv kombinirati delo na daljavo in družinske obveznosti v obdobju gospodarske negotovosti, omejenih možnosti varstva otrok in nestabilnih šolskih ureditev. 

Sprememba zakonodaje EU zagotavlja oskrbo z zdravili NI 

Spremembe zakonodaje Evropske unije (EU) za zagotavljanje dobave zdravil iz Velike Britanije na Severno Irsko so prešle zadnjo fazo. Evropski svet je ratificiral spremembe, ki jih je prejšnji teden sprejel Evropski parlament. Protokol o Severni Irski pomeni, da je Severna Irska še vedno znotraj farmacevtskega regulativnega sistema EU. Večino zdravil pa dobiva iz Velike Britanije, ki pa ni. To se je pokazalo kot ena od večjih težav protokola, saj so farmacevtska podjetja opozorila, da bi to povzročilo umik izdelkov. Decembra 2021 je EU objavila predloge, katerih cilj je ustvariti nekaj podobnega statusu quo pred Brexitom. Glavni pogajalec EU Maroš Šefčovič je dejal, da so spremembe zagotovile nadaljnjo dobavo zdravil Severni Irski. "Zdaj imamo trajno rešitev, ki je bila dostavljena v rekordnem času," je dejal. "Še naprej bom tesno sodeloval z vlado Združenega kraljestva, da zagotovim predvidljivost, pravno varnost in blaginjo vseh skupnosti na Severnem Irskem."

In to je za zdaj vse od EAPM – opomnik, lahko si ogledate članek EAPM o zdravilih za napredno terapijo TUKAJ. Ostanite varni in zdravi ter uživajte v preostalem tednu.

Delite ta članek: