#EAPM - redke bolezni, zdravila sirote in razvoj ERN

Evropska zveza za personalizirano medicino (EAPM) se je vedno zavzemala za enakopraven dostop bolnikov do najboljših razpoložljivih nege in zdravljenja, kar več kot velja za bolnike z redkimi boleznimi., piše izvršni direktor EAPM Denis Horgan.

O Uredbe o zdravilih sirotah, ki ga je EU sprejela v 2000, je pomagal pri razvoju ustreznih zdravil za bolnike z redkimi boleznimi, saj jih je zdaj na trgu več kot 150.

Zato i2020X bo 20 obletnica uredbe, ki je bila in je še vedno usmerjena v zagotavljanje, da imajo bolniki z redkimi boleznimi enako kakovost zdravljenja kot kateri koli drugi pacient.

Kakorkoli že, mprizadevanja so potrebno spodbujati in spodbujati raziskave, da bi povečali obstoječe znanje, ki ni dovolj blizu, da bi se soočilo z izzivi.

Več o redkih boleznih

Ocenjuje se, da med 5,000-8,000 obstajajo različne redke bolezni. Mnogi od teh prizadenejo otroke, povprečni čas diagnoze je pet let, 95% pa bolnikov še vedno nimajo na voljo terapije.

Poleg petih let, ki jih potrebujemo za diagnozo, je potreben povprečje sedem zdravnike, da dosežejo pravilno diagnozo.

oglas

V Evropi je redka bolezen ali motnja tista, ki prizadene manj kot eno osebo pri ljudeh 2,000. Mnogi, vendar ne vsi, so raki. Večina je genetskih.

Vse v vsem so te bolezni značilne po tem, da obstajajo očitno omejeno število bolnikov z njimi in pogosto pomanjkanje dolgoročnih raziskav in zato tudi znanje o njih.

tudiklinično preskušanje je težko organizirati s podskupino bolezni, ki se razprostira v več državah.In na koncu, veliko zdravil sirot v svojih ponudbah za dovoljenje za promet ni uspelo.

Očitno dcene preprog splošno veliko časa, denarja in drugih virov je treba vložiti v raziskave in razvoj. To potem treba uravnotežiti s potrebo po povračilu naložbe...nekako.

Evropska unija je dejala, da te življenjsko nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni vplivajo na tako malo ljudi, da so potrebna skupna prizadevanja za zmanjšanje števila obolelih za boleznimi.

Vloga podatkov 

Komisar za zdravje in varnost hrane Vytenis Andriukaitis je to opazil obstaja velika količina podatkov o bolnikih s posebnimi stanji, ampak to je razpršeni po vsej Evropi okoli 600 različnih registrov. To so podatkovne baze, ki vsebujejo informacije o bolnikih s posebnimi stanji. 

Trenutno obstoječi pomembni podatki niso zbrani na ravni EU in ni skupnih standardov za analizo že obstoječih informacij.

Evropski Reference NMreže so bistvenega pomena za povezovanje strokovnih centrov in strokovnjakov iz različnih držav, da bi izmenjali znanje in ugotovili, kam naj pacienti pridejo, ko strokovno znanje ni na voljo v njihovi domači državi.

Jasno je, da EU potrebuje spodbujati nadaljnje raziskave redkih bolezni,in ovrednotiti sedanje prakse populacijskega pregleda skupaj podpirajo redke-registre bolezni.

V tem času Evropska komisija je sprejme skupno oceno obstoječe zakonodaje o zdravilih za otroke in redke bolezni.

 Pristop bo vključeval, prvič, ocenjevanje učinkovitosti zakonodaje EU. To bo doseženo z analizo vpliva, ki ga imajo spodbude inovacije na tem področju.

Drugič, to bo poskusil vzpostaviti dostopnosti in dostopnosti pomembno zdravil Evropska unija.

Prednost med pacienti in zainteresiranimi stranmi je stisniti skupaj učinkovita strategija ki bo omogočila prevajanje EU, ob optimalni uporabi znanja Evropske referenčne mreže, usmerjene k doseganju cilja bredki dostop do zdravljenja-bolnikov.

ERN - kako dobro delujejo? 

Evropska komisija je že pogledala, kako delujejo ERN-ji, stari le nekaj let. 

Poleg tega so bili ti ERN delno predmet junijskega poročila tEvropsko računsko sodišče, Ki je ugotovil, da druga zakonodaja EU, namreč direktivo o čezmejnem zdravstvenem varstvu"olajšuje tesnejše sodelovanje na številnih področjih: zlasti čezmejno izmenjavo bolnikov" podatkov in dostopa do zdravstvenega varstva za bolnike z redkimi boleznimi". 

Sodišče"to poročilo navaja "Koncept evropskih referenčnih omrežij za redke bolezni je široko podprt z zainteresiranimi stranmi EU (bolniki)" organizacije, zdravniki in izvajalci zdravstvenih storitev)". 

Vendar pa V poročilu je navedeno: „TKomisija ni zagotovila jasne vizije za njihovo prihodnje financiranje in kako jih razviti in vključiti v nacionalne zdravstvene sisteme." 

ERN so bile uvedene v 2017 za različne razrede redkih bolezni. Vsak prejme €1 milijonov sredstev v petih letih iz programa EU za zdravje. 

Komisija prav tako financira registre bolnikov in podporne dejavnosti za ERN ter razvoj orodij informacijske tehnologije, zlasti prek instrumenta za povezovanje Evrope.

Kje smo in kje moramo biti

Mnogi strokovnjaki se strinjajo s tem redke bolezni zagotovo med vzrokza izboljšanje sodelovanje na področju zdravja v EU-raven, ne glede na pristojnost države članice v zdravstvu.

Trenutno je sistem dostopa ni prilagojen novi znanosti, niti ni dovolj spodbude za research izpolnjujejo zdravstvene potrebe. To vodi v situacijo, v kateri sistem - takšen, kot je - ne obravnava potreb. \ t redkih bolezni bolnikov. 

Vsekakor je treba okrepiti čezmejno sodelovanje, da bi čim bolje izkoristili ERN povezave večjo izmenjavo strokovnega znanja.

Ko gre za zdravila za redke bolezni, ttukaj je jasno prag na kateri točki trg preprosto premalo za farmacevtska podjetja upravičujejo naložbe v raziskave in razvoj. To težavo je treba rešiti.

Evropska komisija je priznal ttega je v osnovi o številkah. Pristop Komisije je temeljil na ustvarjanju kritične mase v ERN in do ponujajo spodbude uredbo o zdravilih sirotah.

Izvršilni organ EU je dejal, da iSpodbude pomagajo rešiti del problema. Na splošno, tspodbude, pravi, vendar je imela uredba neželene učinke - občasno izjemno visoke cene.

Integracija in sodelovanje

Mnogi, vključno s tistimi na ravni EU, menijo, da je tnaslednji korak shouldnt v celoti vključiti ERN innacionalnega zdravja ki struktur. Ta would zmanjša čas diagnoze. 

ERN-je treba spremeniti tudi v okolje, ki je koristno za raziskave.

Ampak, da bi to uspešno naredili, je treba delati veliko bolje skupaj. Obstaja močan argument, da je centralizacija je dobra za redke bolezniin države članice vzpostaviti kontaktne točke za ERN.

Očitno obstaja potreba po „prodajnem igrišču“, ki bi nacionalnim zdravstvenim sistemom po vsej Evropi pojasnil kakšna so dobra orodja ERN. Na žalost, da bi ta prodaja smola težje, systebla niso interoperabilna. Tnjegov vprašanje, ki je nujno obravnavati. 

Sami, ERN-i ne bodo rešili vsega. Torej član states motivirati, da jih prepričajo, da delajo skupaj.

Tudi dokazi iz resničnega sveta imajo svojo vlogo. Zahteva se jasna vizija in široke kohorte podatkov. 

Industry verjame, da je pripravljen se soočiti s potrebo napredovati na podlagi dejanskih dokazov in biti osredotočen na bolezen. Vendar mora Evropa graditi strokovno znanje- in na srečo je to že v member states. 

Ampak jaznnovacija brez dostopa zgreši točko. In na koncu no pacienta je treba pustiti brez poti, redke bolezni ali ne.

Delite ta članek: