#EAPM - Raziskave na področju zdravstvenega varstva: napredovanje razprave…

| Januar 11, 2019

Raziskave v zdravstvu potekajo v teku, Evropska zveza za personalizirano medicino (EAPM) pa je bila vedno na tem pomembnem področju, piše izvršni direktor EAPM Denis Horgan.

Široka tema in njeni številni elementi so zavezani zavezništvu in bodo poudarjeni na prihajajoči 7 letni konferenci predsedstva v Bruslju o 8-9 aprilu.

Ta dogodek, pod pokroviteljstvom romunskega predsedstva EU, prihaja na izredno uspešen kongres, ki je potekal v Milanu ob koncu 2018a in je zajel številna vprašanja.

EAPM ugotavlja, da je Manfred Weber, glavni kandidat Evropske ljudske stranke na prihajajočih evropskih volitvah, ta teden pozval EU, naj sodeluje pri tem, kar je imenoval "ambiciozen pristop k raziskavam na področju medicine".

To je bil del njegovega razkritja glavnega načrta za boj proti raku, ki je vključeval njegovo izjavo, da "nihče ne misli, da lahko ena država zmaga boj proti bolezni".

Weber iz EPP je dodal, da so mu strokovnjaki in raziskovalci povedali, da »če združimo naš denar in vire, lahko dejansko ozdravimo raka«.

EAPM je pred kratkim objavil članek o glavnem kandidatu ali „Spitzenkandidaten“. To lahko najdete tukaj.

Kot navaja Weber, ko gre za raziskave v Evropi, obstaja jasna potreba po večjem sodelovanju. Zavezništvo je imelo ključno vlogo pri oblikovanju pobude MEGA, ki je bila tema razprave na forumu o raziskovalnih inovacijah ta teden (več o delavnici spodaj).

Države članice MSP so doslej podpisale zavezništvo Million European Genomes Alliance (MEGA), ki je temeljilo na potrebi po združitvi koalicije držav EU, da bi sodelovali pri uvajanju inovacij v sisteme zdravstvenega varstva.

Doslej je bil po vsej Evropi nekaj ločenega pristopa v različnih delih zakonodaje, kot so tisti, ki zajemajo klinična preskušanja, IVD in več.

Evropa mora biti bolj proaktivna, ko preučuje, kako najbolje uvesti inovacije v sisteme zdravstvenega varstva, nenazadnje tudi v zvezi z interoperabilnostjo, vendar obstaja še veliko drugih področij.

Pravzaprav so bila ta teden zastavljena tudi vprašanja o učinkovitosti splošne uredbe o varstvu podatkov (GDPR), pri čemer je vodja EMA Guido Rasi presenetil mnoge s tem, da ni prepričan, da sta digitalna revolucija in zakonodajno okolje združljivi.

Potreba po jasnosti je „takoj“ na dveh točkah, je dejal, ko navaja sekundarno uporabo podatkov za zdravstvene raziskave in sprašuje, kdo je odgovoren, če nekdo uspe identificirati podatke, ki so v dobri veri anonimni.

To so veljavne točke in EAPM je zaskrbljen tudi, da lahko države članice na različne načine izvajajo predpise GDPR, kar pomeni, da je cilj skupine MEGA resnično kooperativnega pristopa ključnega pomena. gredo naprej.

STOA Delavnica o zdravstvenih raziskavah

Kot smo že omenili, je v četrtek 10 v januarju potekala delavnica, ki jo je vodila skupina Evropskega parlamenta za oceno naravnih in tehnoloških možnosti (STOA) na temo inovativnih rešitev za raziskave v zdravstvu.

Razprava je temeljila na manifestu, ki ga je podprla Evropska zveza za personalizirano medicino.

Forum na visoki ravni je v četrtek (10 januar) razpravljal o zamislih o razvoju novega pristopa k zagotavljanju boljše natančnosti medicine v Evropi, med drugim so se udeležili belgijski minister za zdravje Maggie De Block in vodja EORTC Denis Lacombe.

EORTC je bil ključno gonilo zbiranja in prevzame vodilno vlogo v delovni skupini EAPM za regulativne zadeve.

Na srečanju je poslanec Evropskega parlamenta Paul Rübig, ki je podpredsednik STOA, določil, da imajo podatki pomembno vlogo v zdravstvenem varstvu, zlasti v čezmejnih zdravstvenih razmerah. Uporaba podatkov ponuja priložnost za reševanje življenj in vedeti, katere vrste zdravil delujejo skupaj.

Rübigovo stališče je, da bi lahko vzpostavitev novega okvira med industrijo, pacienti, vladami in drugimi zainteresiranimi stranmi ublažila nekoliko problematično trenutno stanje.

Belgijski minister za zdravje, ki je prej sodeloval na dogodkih EAPM, je povedal, da želi vsem bolnikom čim prej ponuditi dostop do zdravil - s sklicevanjem na sporazum, podpisan v 2014-u s farmacevtsko industrijo, ki bo omogočil dostopnost klinično pomembnih terapij bolnikom v trajnostni način.

Delavnica je slišala tudi, da lahko genske terapije bistveno izboljšajo življenje bolnikov.

Na temo sodobnih konceptov zdravstvenega varstva v 21st stoletju so udeleženci slišali, da obstajajo zelo učinkoviti inovativni novi zdravili, ki so bili odobreni na podlagi zelo omejenega števila bolnikov, vendar pa se uporabljajo pri velikem številu bolnikov za kasneje.

Potrebnih je več realnih podatkov in dokazov.

Nekateri prihodnji izzivi…

Delavnica je slišala, da so raziskovalci v smislu izzivov novih tehnologij v raziskovalnem in družbenem okolju predvsem na področju rešitev bioinformatike, primerjalnih tehnologij in interpretacije podatkov. Razmere so za raziskovalce in za tiste, ki tržijo zdravila, zelo zapletene, slednje pa se izpodbijajo z novimi odobritvami zdravljenja in uporabo, ki ni v skladu z oznako. Ta vprašanja se nadaljujejo z ustvarjanjem izzivov za oblikovanje cen, ocenjevanje zdravstvene tehnologije in nove terapevtske smernice.

Regulativni preskusi, katerih cilj je dokumentiranje novih zdravil, so zagotovo potrebni, vendar pa so njihove primarne končne točke pogosto osredotočene zgolj na droge in temeljijo na močno izbranih populacijah.

Kontrolna roka dejansko ne more predstavljati prave prakse, kar vodi do možnosti slabe zunanje veljavnosti, ki ne zadostuje za vsakodnevne paciente in zdravnike. Današnje klinične raziskave obravnavajo optimalne populacije pacientov, kombinacije zdravil in zaporedja ter trajanje zdravljenja, vendar je treba najti način za ponovno inženirstvo, kako delati skupaj.

Delavnica je slišala o študiji EMA, ki je pokazala, da je od zdravil za zdravljenje raka 48, odobrenih med 2009 in 2013, le nekaj več kot ena tretjina podaljšala preživetje.

Udeležencem je bilo rečeno, da je kritična vrzel, ki jo je treba obravnavati, na evropski ravni, razumeti, kako preiti od raziskav, usmerjenih na droge, k raziskavam, osredotočenim na bolnika in družbo, ter hkrati zagotoviti interese vseh zainteresiranih strani.

Na delavnici je bila zastopana Evropska zveza farmacevtskih industrij in združenj (EFPIA), ki je navdihnila z manifestom, zlasti z idejami o tem, kako ustvariti skupni raziskovalni prostor za kakovostno spremembo.

Udeležencem je bilo povedano, da je treba narediti korak za korakom, da je treba združiti zainteresirane strani, ki niso navajeni delati skupaj. Zdravstveno območje je edinstveno in obstajajo navzkrižja interesov, ki se lahko pojavijo, in potreba po ohranitvi ravnotežja med dostopom in inovacijami.

Nevtralen posrednik je izjemno pomemben in je povzročil oblikovanje pobude za inovativna zdravila.

Delavnica je slišala o potrebi po razgradnji silosov v razvojnih fazah in med raziskavami in oskrbo, pri čemer je treba slednja dva zbližati.

Tudi v procesu razvoja in registracije obstajajo negotovosti. Potrebno je imeti prostore, v katerih se lahko združijo bolniki in raziskovalci, da bi razumeli, kako se z njimi spopasti.

IMI ima projekt, imenovan „Veliki podatki za boljše rezultate“, ki si prizadeva opredeliti rezultate, ki so osredotočeni na bolnika, vendar so pomembni tudi za organe zdravstvene šole, zdravnike in raziskovalce. To temelji na podatkih z vseh področij.

Genomika, slikanje in stratifikacija bolnikov

Delavnica je slišala, da je sekvenciranje genoma stalo € 10 milijonov, kolikor je bila najdražja hiša v Londonu takrat, zdaj pa bi stala manj kot sezonsko vozovnico Arsenala. Mnogi ljudje lahko zdaj svoje zaporedje genomov, če želijo.

Pri slikanju je prišlo do velikih sprememb. Uporaba teh tehnologij se lahko izvaja v raziskavah in v praksi medicine, čeprav sta obe področji precej različni. Vendar sta oba pomembna v smislu stratifikacije bolnikov.

V klinični praksi lahko stratifikacija pomaga pri boljši diagnozi in prognozi, boljši uporabi zdravil, kot je osebna medicina, in s posebnimi načini oskrbe, ki so optimizirani za posamezne primere.

V odkrivanju zdravil lahko stratifikacija prinese več jasnosti glede terapevtskih ciljev v zgodnjem razvoju in naredi klinična preskušanja cenejša in bolj verjetno uspešna v fazah II in III.

Delavnica je slišala, da so za najboljšo stratifikacijo potrebni štirje stebri. To so genomski testi v velikem obsegu, jasna pravna podlaga za dostop do ustreznih podatkov in pristop bolnikov, zelo velika virtualna kohorta, idealno z ugotavljanjem obsega prebivalstva in usklajeno zastopanost ključnih vidikov elektronskih zdravstvenih evidenc (EZK).

Udeleženci so izvedeli, da ima Evropa največjo kohorto evidenc EZK na svetu, z nekaterimi najnaprednejšimi kliničnimi in populacijskimi genomičnimi programi na svetovni ravni. Poudarjen je bil evropski oblikovni projekt milijon genomov, znan kot MEGA, delavnica pa je slišala, da bo cilj enostavno presežen.

Moteča zdravila in HTA

Delavnica je slišala, da zelo inovativna, potencialno zdravilna zdravila zahtevajo ponovno opredelitev vrednosti. Nastajajoči poslovni modeli spodbujajo tudi potrebo po izboljšanju sodelovanja med pristojnimi organi na nacionalni in regionalni ravni glede ključnih elementov odločitev o določanju cen zdravil.

Obstaja sprememba paradigme na poti, ko se zdravstveno varstvo prenaša z zdravljenja na potencialno zdravljenje in preprečevanje, od anatomske do molekularne, od predpisovanja zdravil do zdravljenja, od tveganja / koristi do klinične dodane vrednosti in od odobritve do dostopa.

Ta premik bo zahteval spremembe raziskovalcev, razvijalcev, bolnikov in zdravnikov.

Medtem je o oceni zdravstvene tehnologije delavnica slišala, da je za organe HTA pomembno, da ocenijo, kaj se zgodi s pacienti po zdravljenju, in da so podatki resničnega sveta ključnega pomena.

Tradicionalno je obstajala prvotna HTA za ocenjevanje dovoljenj za promet, vendar bi morala obstajati tudi primerjalna ali popolna HTA pozneje, ne samo za namene povračila, temveč tudi za podporo ustrezni uporabi.

Nove metode HTA so potrebne za podporo internacionalizacije in za prilagajanje novi dobi osebne medicine.

Bolniki

Udeleženci so slišali, da če zdravstveno varstvo ustreza dejanskim potrebam bolnikov pri razvoju zdravil, zmanjšuje tveganje za vse stranke.

Razvoj in dostop do zdravil je zaporedni proces, pri čemer naj bi na trg uvedli učinkovite izdelke. Ni optimalna in bi lahko bila boljša, vendar deluje. Toda med dostopom in dokazi obstaja skrivnost, temeljno vprašanje pa je: "Kaj je dovolj dokazov?"

Tags: , ,

Kategorija: Frontpage, EU, Evropska zveza za Personalizirana medicino, Zdravje, Personalizirana medicina