#ESMO spodbuja agendo na področju raka - #EAPM je pripravljena na odziv

Kongres ESMO je še eno leto skoraj končan in EAPM je aktivno sodeloval s strokovnimi deležniki na ključnem onkološkem dogodku v Münchnu, ki je potekal od 19. oktobra, piše Evropska zveza za Prilagojene medicino (EAPM) izvršni direktor Denis Horgan. 

Seveda ima zavezništvo svojo vlogo pri premikanju onkologije naprej, nenazadnje s svojimi stalnimi prizadevanji za uresničitev presejalnih programov za pljučni rak z dogovorjenimi učinkovitimi smernicami po vsej EU.

Težave s povračilom 

Ob vsej razpravi o načrtih Evropske komisije za oceno zdravstvene tehnologije (HTA) je kongres slišal, da nekatere evropske države potrebujejo več kot dvakrat več časa kot druge, da sprejmejo odločitve o HTA v zvezi s povračili stroškov za nova zdravila proti raku po Evropski agenciji za zdravila. (EMA) odobritev.

Kongres je izvedel, da je povprečni čas odločanja v nekaterih državah daljši od enega leta. Glede na študijo, predstavljeno v Münchnu, potem ko EMA odobri novo zdravljenje, številne države ocenijo njegove koristi in stroškovno učinkovitost s postopkom HTA kot del odločanja o tem, ali bodo povrnile stroške uporabe zdravljenja za rutinsko oskrbo bolnikov.

Ob pregledu vseh novih zdravil proti raku, ki jih je EMA odobrila za solidne tumorje med januarjem 2007 in decembrom 2016, so raziskovalci sledili času med odobritvijo EMA za posamezno zdravilo in odločitvami HTA, ki so jih sprejeli zdravstveni organi v štirih evropskih državah.

Države so bile Anglija, Francija, Nemčija in Škotska. Mediani čas od odobritve EMA do odločitev o oceni zdravstvenih tehnologij je bil dvakrat do trikrat daljši v Angliji (405 dni) in na Škotskem (384 dni) v primerjavi z Nemčijo (209 dni) in Francijo (118 dni). Soavtorica študije dr. Kerstin Vokinger, višja raziskovalka na Univerzitetni bolnišnici v Zürichu v Švici in pridružena raziskovalka na Harvard Medical School v Bostonu v ZDA je dejala, da lahko različna količina sredstev, vloženih v takšne ocene, in različni nacionalni predpisi povzročijo na razlike v času od odobritve EMA do odločitev HTA v različnih državah.

Študija je pokazala, da so se zdravstveni organi na splošno veliko hitreje odločili za zdravila, ki so na lestvici ESMO uvrščena kot najbolj koristna, v primerjavi s tistimi z manj klinične koristi. Toda razlike v času od odobritve EMA do odločitev HTA so ostale med različnimi državami tudi za najbolj koristna zdravila. Analiza je tudi pokazala, da so vse štiri države: Nemčija (100 %), Škotska (95 %), Anglija (92 %) in Francija (90 %) odobrile povračilo stroškov za skoraj vsako zdravilo proti raku, ki je bilo uvrščeno na najvišjo raven. EAPM je seveda močno vključen v razpravo o HTA in naslednji mesec razpravo prenaša na predstavnike držav članic.

"Vožnja sprememb" 

Kongres je slišal, da je zagotavljanje dostopa do optimalne oskrbe raka za vse bolnike mogoče doseči le z integriranim, trajnostnim prenosom današnjega znanstvenega napredka v jutrišnje zdravljenje. To mora biti okrepljeno z jasnim razumevanjem obsega kliničnih učinkov in natančno identifikacijo bolnikov, ki jim bo najverjetneje koristilo.

Znanstvena predsednica ESMO, profesorica Solange Peters, je poudarila pomen zagotavljanja, da inovacije dosežejo prave bolnike ob pravem času – besedno zvezo, ki jo pogosto uporabljajo EAPM in drugi zagovorniki personalizirane medicine.

V Münchnu so predstavili podatke iz več kot 2,000 predloženih izvlečkov, ki predstavljajo skoraj 116,000 bolnikov, ki so sodelovali v kliničnih preskušanjih. "ESMO je gonilo sprememb, ki vplivajo na celotno področje onkologije," je dejal njegov predsednik Josep Taberno in dodal, da je organizacija "velik prispevek k zagotavljanju dostopa do optimalne oskrbe raka za vse bolnike, kjer koli že živijo."

Ovire pri dostopu v pediatriji 

Druga študija, objavljena v Nemčiji med dogodkom ESMO, je poudarila ovire za vključitev 12 do 25-letnikov v klinična preskušanja zgodnje faze odraslih in pediatričnih otrok. To kaže na potrebo po bolj prilagojenih pristopih, ki bi tem bolnikom omogočili boljši dostop do terapevtskih inovacij.

V Evropi je najnižja zakonska starost za sodelovanje v kliničnih preskušanjih za odrasle običajno 18 let. Avtorica študije Aurore Vozy z Inštituta Gustave Roussy de Cancérologie v Villejuifu v Franciji je udeležencem povedala: »Vemo ... da se bo pri nekaterih dekletih genetsko pogojen rak dojke razvil že zelo zgodaj v življenju: za to bolezen ni nobenih pediatričnih preskušanj, vendar so te bolnice sistematično prepovedano sodelovati v ustreznih preskušanjih za odrasle.«

Dodala je: "Podobna je situacija pri nekaterih mladostnikih z limfomi ali sarkomi, katerih tumorji so pogosto veliko bolj podobni tistim pri odraslih kot tistim, ki jih najdemo pri otrocih."

Kongres je slišal, da imajo v redkih primerih tudi odrasli v zgodnjih 20-ih diagnosticirane tumorje, ki jih najpogosteje opazimo pri otrocih. Pediatrična klinična preskušanja medtem običajno določajo zgornjo starostno mejo 18 ali 21 let. Raziskava je pokazala, da bi bilo med 389 preskušanji, ki niso odprta za mladostnike, 55 % primerljivih za mladoletne bolnike. "To pomeni, da je bil bolnikom onemogočen dostop do inovativnih zdravil, ki so bila na voljo v samem centru, kjer so bili zdravljeni, in na katera so morda imeli boljši odziv kot na konvencionalno terapijo," je dejal Vozy.

Evropsko zavezništvo za personalizirano medicino ima v središču trdno kampanjo za boljši dostop do kliničnih preskušanj in številnih inovativnih zdravljenj, ki so zdaj na voljo v teoriji.

Izvršni direktor EAPM Denis Horgan, ki je bil v Münchnu na kongresu, je dejal: »To je še en konkreten primer situacij, v katerih je bolnikom onemogočen dostop do potencialno odličnih zdravljenj. V dobi personalizirane medicine je to očitno nesprejemljivo. Mladim je odvzeta možnost boljšega življenja? V 21. stoletju se to ne sme zgoditi.”

Tumorska lestvica ESMO 

Vodilni strokovnjaki za raka v Evropi in Severni Ameriki so se dogovorili o novi lestvici za mutacije tumorske DNK, ki bo poenostavila in standardizirala izbire za ciljno zdravljenje raka. Lestvica, imenovana ESCAT (ESMO Scale for Clinical Actionability of Molecular Targets), je bila objavljena v Annals of Oncology in je namenjena optimizaciji oskrbe bolnikov z lažjo identifikacijo tistih bolnikov z rakom, ki se bodo verjetno odzvali na natančna ali prilagojena zdravila, in pomaga narediti zdravljenje stroškovno učinkovitejše. Profesor Fabrice André, predsednik delovne skupine ESMO Translational Research and Precision Medicine Working Group, ki je sprožil projekt, je dejal: »Zdravniki prejemajo vedno več informacij o genetski zasnovi raka vsakega bolnika, vendar je to težko razlagati za izdelavo. optimalne izbire zdravljenja.

"Nova lestvica nam bo pomagala razlikovati med spremembami v DNK tumorja, ki so pomembne za odločitve o ciljnih zdravilih ali dostopu do kliničnih preskušanj, in tistimi, ki niso pomembne," je dodal.

Glavni avtor prispevka, dr. Joaquin Mateo, glavni raziskovalec translacijske raziskovalne skupine za rak prostate z onkološkega inštituta Vall d'Hebron v Barceloni, Španija, je dejal: »ESMO je prvič ustvaril orodja, ki pojasnjujejo, kaj podatki so potrebni, da se mutacija šteje za ukrepljivo in kako se to lahko spremeni kot odziv na nove klinične podatke.

Delo EAPM na področju kliničnih podatkov je seveda vključevalo uvedbo njegove MEGA pobude ADD LINK in Zveza zdaj sodeluje s koalicijo pripravljenih držav članic, da bi delili ključne genomske podatke prek meja v korist bolnikov v vse dele EU in zunaj nje.

Ženske so z Venere, moški z Marsa... 

Ženske in moški smo različni. To vsi vemo, vendar ostaja dejstvo, da so pristopi k preučevanju in zdravljenju bolezni, ki temeljijo na spolu, ostali v veliki meri neraziskani v medicinski onkologiji. To je kljub temu, da se področje premika k tehnikam personalizirane medicine in zbira dokaze, da je spol glavni dejavnik tveganja za nastanek bolezni in odziva na zdravljenje. Na prihajajoči delavnici ESMO z naslovom "Medicina spolov sreča onkologijo", ki bo 30. novembra in 1. decembra v Lausanni v Švici, bo multidisciplinarna fakulteta strokovnjakov razpravljala o konceptih in metodah medicine spolov ter njihovih posledicah za klinično prakso in raziskave v onkologija.

Dr. Anna Dorothea Wagner iz univerzitetne bolnišnice v Lausanni, ki je začela delavnico in je bila soavtor nedavnega prispevka na to temo, je dejala: "Potreba po nadaljnjih raziskavah za razumevanje vplivov spola v onkologiji je pomembna". Wagner je dodal: "S prizadevanji za vključitev spolnih vidikov v biomedicinske raziskave, ki jih je veliko na drugih področjih, kot je kardiovaskularna medicina, je bil skrajni čas, da na področju onkologije to opazimo."

Njen prispevek je že pokazal na različna področja, na katerih je že vrsto let znano, da obstajajo razlike med spoloma, a jih še vedno slabo razumemo. Srečanje se bo osredotočilo na razlike v telesni sestavi, hormonih, genetski zgradbi in metabolizmu. Na primer, ženske doživljajo večjo toksičnost z določenimi vrstami zdravil, kar je verjetno posledica njihove presnove na drugačen način kot moški, zaradi dejavnikov, za katere se domneva, da segajo od višjih ravni telesne maščobe do razlik v aktivnosti encimov, ki presnavljajo zdravila. .

"Toksičnost je sama po sebi težava, nenazadnje zato, ker lahko povzroči, da bolniki z rakom prekinejo zdravljenje," je dejal Wagner. Medtem ko se o razlikah v učinkovitosti med spoloma poroča pogosteje, se tiste, povezane s toksičnostjo, le redko analizirajo in sistematično poročajo. V dobi personalizirane medicine je razlikovanje med spoloma, kjer je to primerno, očitno korak naprej, v onkologiji in drugod. Najnovejše Obzorje Evropa V poročilu Evropske komisije je bilo pred kratkim opisanih pet raziskovalnih misij in 10 industrijskih partnerstev, ki bodo prejeli sredstva iz Obzorja Evropa, raziskovalnega programa EU za obdobje 2021–2027.

Ti predlagani bi predstavljali 40–50 % programa v vrednosti 94.1 milijarde EUR. Dve od petih predlaganih misij pokrivata digitalizacijo in zdravje, skupaj z zdravstvenimi inovacijami, za hiter razvoj, uvajanje in varno uporabo medicinskih zdravljenj, naprav in tehnologij, ki jih bodo izboljšale digitalne tehnologije.

Medtem pa načrt predvideva krepitev globalnega zdravja, vključno s povezavami z nacionalnimi zdravstvenimi raziskovalnimi sistemi in človekoljubnim financiranjem, skupaj s ključnimi digitalnimi tehnologijami, vključno z novimi tehnologijami, kot je umetna inteligenca, in povezovanjem z nižjimi sektorji. V sedanjem stanju bi morale misije pridobiti približno 10 % proračuna v prvih letih programa Obzorje Evropa, pri čemer bi vsaka prejela približno 1–2 milijardi EUR.

Delite ta članek: